به گزارش یولن، در یک آزمایش بالینی پیشگامانه، درمان ژنی تجربی به نام AMT-130 توانست پیشرفت بیماری را تا ۷۵ درصد کاهش دهد.
این بیماری یک بیماری ارثی است که به شکل بیرحمانه سلولهای مغزی را از بین میبرد و شبیه ترکیبی از زوال عقل، پارکینسون و بیماری اعصاب حرکتی است.
این درمان شامل تزریق یک ویروس اصلاحشده به طور مستقیم به مغز بیمار است تا تولید پروتئین سمی هانتینگتین که عامل اصلی آسیب به سلولهای عصبی است، متوقف شود. این روش نخستین بار است که در انسان بهطور موفقیتآمیز اجرا شده و بهبودی قابل توجهی در عملکرد حرکتی، تواناییهای شناختی و کیفیت زندگی بیماران ایجاد کرده است.
شرکتکنندگان در آزمایش پس از دریافت درمان، نشانههای پیشرفت بیماری به طور چشمگیری کاهش یافت و برخی بهبودهای بالینی قابل توجهی را نشان دادند. این موفقیت، نقطه عطفی در درمان بیماریهای ژنتیکی و نورودژنراتیو به شمار میآید که پیشتر درمان قطعی برای آنها وجود نداشت.
با وجود نتایج امیدوارکننده، پژوهشگران تاکید میکنند که برای تأیید ایمنی و اثربخشی بلندمدت این درمان، مطالعات بیشتری لازم است. اما این دستاورد، نویدبخش افقهای تازهای برای بیماران مبتلا به هانتینگتون و خانوادههایشان است که تاکنون تنها با درمانهای تسکینی مواجه بودهاند.
این تحقیق میتواند سرآغاز راهی جدید در مقابله با بیماریهای مشابه و پیشرفته عصبی باشد که میلیونها نفر در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار میدهند.
منبع: theguardian
۴۷۴۷
